肿瘤病灶持续减小，“基因疗法”到底有何神奇之处？

随着发病率和死亡率的不断上升，癌症现已被广泛认为是一个全球性问题。目前，癌症治疗以手术、化疗及放疗为标准，但是实际上在部分癌症的治疗过程中，这些方法难以取得令人满意的效果。

此外，以直接杀伤为机制的传统放疗、化疗所引发的毒副作用，如消化道反应、脱发及骨髓抑制等，也严重限制着其在临床上的广泛应用，因此医学界一直在不断探索癌症的新疗法。

近年来，随着肿瘤分子生物学、肿瘤免疫学、生物信息学等学科的迅速发展，使得针对肿瘤的基因诊断、靶向治疗、基因治疗逐渐成为可能，为癌症的治疗开辟了更加广阔的前景。

与传统的治疗方法不同，基因治疗是一种改变人的基因来治疗疾病的技术，旨在改变或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以供治疗之用。基因疗法有望治疗一些现有的常规疗法不能解决的疾病，包括癌症、遗传病和传染病等。

其中“CDC6 RNAi 疗法”在日本颇受关注，今天带大家一起了解该治疗方法运作的原理，揭开“基因治疗”的神秘面纱。

CDC6 RNAi疗法的原理

CDC6 RNAi疗法是在分子生物学技术“RNA干扰”的基础上发展而来的一项全新的癌症治疗方法，它不是直接攻击杀死癌细胞，而是将基因制剂以局部注射或者点滴的形式注入患者体内，从而达到阻止癌细胞增殖，诱导细胞老化和死亡的一种治疗方法。

那RNA干扰技术是什么？为什么可以实现癌症治疗呢？

RNA干扰（RNA ，缩写为RNAi）是指一种分子生物学上由双链RNA诱发的基因沉默现象，其机制是通过阻碍特定基因的转录或翻译来抑制基因表达。

研究发现，正常细胞中不存在CDC6蛋白，但在癌细胞中却大量存在。CDC6蛋白质在癌细胞中过量生成，维持着癌细胞的特性。

利用“RNA干扰”这项医疗技术去除这种蛋白质，就可以让癌症停止生长，进而让癌细胞自断生路，或者让癌细胞平稳地老化，达到治疗癌症的目的。治疗过程不会对人体造成负担，也不会带来像化疗那样的严重副作用。对于不适合手术、放疗的患者而言，该疗法有可能带来新的希望。

关于RNA干扰疗法，众多医学论文及多项基础实验（使用小白鼠动物的实验）已证实其安全性。作为该治疗的推广先驱，北青山 D 诊所自2009年以来进行了2,000 多次治疗，这些治疗实例中没有发生过严重并发症，同样可以看出其安全有效性。

CDC6 RNAi疗法的适用范围

癌症基因治疗，理论上可以适用于多部位和不同阶段的癌症。其中CDC6 RNAi疗法在胃癌和乳腺癌方面已经有大量显著疗效的案例，除此之外，在肺癌、肝癌、大肠癌等都可以达到一定的疗效。

同时癌症基因治疗也适用于已经接受过放疗和化疗的患者，可以降低癌症转移和复发的概率，还可以和一般疗法并用，提供更佳的治疗效果。

基因治疗根据情况还可以帮助部分晚期或末期癌症患者康复，如"原发癌症消失"或"骨转移消失"，或改善他们的生活质量，如恢复正常肤色、食欲和缓解疼痛等。

案例1：胃癌 93岁 女性

93岁高龄女性患者，诊断为胃癌后未作治疗，数月前出现吐血，伴随显著烧心症状，来院就诊。为患者每1-2月为间隔实施基因疗法，第二次治疗后，烧心等症状消失。

案例2：乳腺癌 46岁 女性

2010年通过健康体检发现乳腺癌。患者拒绝采取传统的手术治疗，于是实施基因疗法。通过局部注射、动脉导管治疗等，影像资料显示病灶缩小。2018年以后，以半年一次的频次持续治疗，癌组织持续变小。

案例3：肺癌4期 62岁 男性

2020年2月通过健康体检查出进行性肺癌。 在进行靶向药治疗前希望先接受基因治疗。 2020年3月开始，经静脉输入基因制剂。 初期每2周一次，现在每2-3月一次，持续治疗中。

CDC6 RNAi疗法的优点

可与其他疗法并用：可同时进行手术・化疗・放疗・免疫疗法。不适合标准疗法的患者，或者想要防止癌症复发的患者也都可以接受该疗法。

身体负担小：该疗法不会伤害正常细胞，也不会像化疗有副作用，给身体带来沉重负担，可以在正常工作生活的前提下进行治疗。

可以和其他癌抑制基因疗法并用：可以和P16、PTEN、P53等多种有效癌抑制基因一起投放，恢复抗癌基因活性以抑制癌细胞无限增殖，阻止癌症进一步恶化。

可作为预防疗法：可作为癌症复发及早期癌症预防的手段。家族中有癌症史，疑似癌症前期，不规则生活习惯及担心患癌风险者，均可接受此疗法。