逝去的2010年代：过去十年，FDA批准的重大创新疗法
从癌症诊断和治疗的创新飞跃到人工智能在医疗领域的深入融合，2010年代对于生命科学领域而言是开创性的十年。我们看到了精准个性化诊疗手段和药物研发的稳步增长，以及基因工程虽有争议但不可否认的突破性潜力。美国食品药品监督管理局（FDA）在2010-2019年期间批准了许多创新药物和疗法，2017年更是创纪录的一年——FDA批准了55种药物，而在2019年，仍有48种创新药物获得批准。其中许多药物也已被世界其他地区的行业机构批准，例如欧洲药品管理局（EMA）和中国国家药品监督管理局（NMPA），从而造福全球患者。让我们细数过去十年FDA在5大领域审批的重点药物。
基因治疗
基因治疗是利用基因转移技术将外源的正常基因导入到靶细胞使之有效表达以纠正或代替缺陷基因从而达到治愈疾病的新型治疗方法。在新一代基因编辑工具尤其是推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。
在过去的十年中，FDA已批准了许多基因疗法，给患有各种严重疾病（如癌症和遗传病）的患者带来了希望。基因疗法是朝着个性化医学发展的极好例子，因为这些药物是针对每个患者量身定制的。
2017年，对于基因治疗领域来讲，注定是不平凡的一年，自8月份，诺华的突破性CAR-T疗法获得FDA批准，几周后，Kite 的CAR-T疗法也获得批准。之后没多久，Spark 的基因疗法也在12月份获批上市。
1、
突破性CAR-T疗法（，曾用名），用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，进行治疗。
2、
CAR-T疗法（ ），用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这些患者曾接受了至少两次其他治疗，但没有出现缓解，或是疾病出现复发。这是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，也是第二款获批的CAR-T疗法。
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2017年12月，美国公司Spark 的基因疗法获批上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。这是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。与诺华的和Kite 的不同，Spark 的更符合人们对基因疗法的想象——通过注射，腺相关病毒载体将健康的基因送入所需的人体细胞内，合成具有正常功能的蛋白。
免疫疗法
免疫疗法的概念并不新鲜，可以追溯到1800年代后期，当时医生试图刺激人的自然免疫系统以抵抗疾病。然而，在过去的十年中，免疫疗法已经转变为一项复杂的技术，具有治疗多种威胁生命疾病的巨大潜力。在癌症方面尤其具有开创性，在未来数年内将彻底改变癌症的治疗方式。
2010年4月29日，FDA批准了首个癌症治疗疫苗( T)用于晚期前列腺癌的治疗，使该药成为第一个在美国被批准用于治疗的疫苗，开创了癌症免疫治疗的新时代。
2011年3月25日，获得FDA批准用于治疗晚期黑色素瘤。是一种人细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）阻断剂，能结合CTLA-4，以阻止CTLA-4与其配体（CD80和CD86）的结合。而阻断CTLA-4可以增加T细胞的活性和增殖能力。
2014年9月4日，获得FDA批准用于治疗不可切除的或转移性黑色素瘤。是一种程序性死亡受体1（PD-1）阻断剂，能结合PD-1并解除PD-1对T细胞的抑制作用。这款重磅肿瘤免疫疗法在多项癌症中展现出了喜人的疗效，可全面用于多种癌症的治疗。
2014年12月3日，获得FDA批准用于治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。是一种靶向于CD19和T细胞CD3的双特异衔接器，在CD3+T细胞和CD19+的B系淋巴细胞间形成突触，诱导CD19+细胞定向裂解。
2014年12月22日，获得FDA批准用于治疗不可切除的或转移性黑色素瘤。也是一种PD-1阻断剂，能结合PD-1并解除PD-1通路对T细胞的抑制作用。于2018年6月15日在中国上市，成为国内第一个上市的PD-1疗法。
2015年10 月 27 日， 获美国 FDA 批准用于皮肤及淋巴结黑色素瘤病变治疗，该药物也是 FDA 批准的首个溶瘤病毒治疗药物。
2016年5月18日，获美国 FDA 批准用于治疗膀胱上皮癌。是一种程序性细胞死亡配体（PD-L1）抑制剂，是FDA批准的首个PD-L1抑制剂。
2017年3月23日，获美国 FDA 批准用于治疗转移性细胞癌( cell ,MCC),适用于12岁及以上儿童和成人患者,包括此前未曾接受过任何化疗者。是FDA批准的第一种用于治疗转移性细胞癌的药物。
2017年5月1日，获美国 FDA 批准用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌，适应症为：在铂类化疗期间或之后患有疾病进展或新辅助或辅助治疗12个月内用含铂化疗治疗并疾病进展的患者。
罕见疾病
罕见病又称“孤儿病” ,是指流行率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重性疾病,常危及生命。目前全球确定的罕见病有近7000种，约占人类全部疾病的10%。虽然称之为罕见病，但这只是相对一般疾病来说，实际的罕见病患者群体数量不容小觑。因此，过去十年来，FDA对罕见病药物的批准稳步增加是一项重大成就。
最值得注意的是，RNA干扰技术的出现是罕见病领域的真正突破。生物信息由DNA到RNA，再到蛋白，最终由蛋白执行生物功能，目前有的药物基本都是作用于蛋白（如酶、GPCR、RTK、离子通道），在蛋白水平调控生物通路。RNA药物在蛋白水平的上游RNA水平调控生物途径，达到治疗目的。FDA于2018年批准了首个此类RNAi疗法，用于治疗由罕见的遗传性甲状旁腺素介导的淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病。这是FDA批准的第一个用于治疗由hATTR引起的多发性神经病变的药物，也是FDA批准的第一个小干扰核糖核酸（siRNA）的疗法。
在RNAi之外，FDA也批准其他一些里程碑式药物来治疗罕见疾病，包括2018年用于治疗一种遗传性软骨病的（(-twza)）和治疗罕见遗传性疾病法布里病的特效口服药()。
HIV
在2000年代末，HIV的治疗显著改善，患者的预期寿命从1990年代的2-3年增加到2010年的几十年，在延长和改善全球艾滋病患者的生活方面取得了巨大进步。尤其是在过去五年中，FDA批准治疗HIV的药物有所增加，仅在2018年就批准了突破性的9种药物。
2018年，FDA批准了首个用于HIV-1型病毒感染的单片片剂治疗药，事实证明，这种药物比患者每天服用标准鸡尾酒疗法更容易管理。2018年与拉米夫定和替诺福韦地索普西富马酸盐组成的每日一次的口服固定剂量复方片剂也同时获得批准。2019年FDA批准(联合其他抗逆转录病毒)和(作为一种完整治疗方案)的补充新药申请(sNDA)，扩大其适应症，纳入接受一种稳定的抗逆转录病毒治疗方案实现病毒学抑制(HIV RNA
尽管仍无法治愈艾滋病，但是我们能够延长患者数十年的生命，并且减少罹患艾滋病的风险这是十年来最重要的成就之一。
神经病学
神经病学是最复杂的领域之一，人类至今对大脑的工作原理知之甚少。在过去的十年中，我们在一些最具破坏性的神经系统疾病方面迈出了重要一步，其中包括阿尔茨海默氏症，帕金森氏症，多发性硬化症和运动神经元疾病（MND）。
虽然在这个难以捉摸的领域中肯定没有多少快速修复或治愈的方法，但减轻症状和减缓神经退行性疾病进展的能力才具有开创性。FDA最近十年对神经系统疾病的最重要批准包括2017批准（）治疗帕金森病患者，作为左旋多巴/卡比多巴治疗外的附加疗法。
多发性硬化症（MS）是一种常见的神经退行性疾病，2017年（）被FDA批准用于复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的治疗，这使之成为首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗PPMS的疾病修饰疗法。
MND也叫ALS（肌萎缩侧索硬化），我国叫渐冻人，是最具破坏性的神经退行性疾病之一，2017年取得了真正的突破，FDA批准（）作为ALS患者静脉输注疗法。这是是20多年来FDA批准的首个ALS治疗选择，在临床试验中证明可以延缓ALS患者身体功能丧失33%。
进入又一个十年，我们期待医疗技术（如人工智能，基因工程和免疫疗法）的革新发挥出巨大的潜力，也希望继续见证神经病学，抗生素耐药性和艾滋病毒等领域的进步。