彻底治愈艾滋病的曙光：FDA首次批准CRISPR基因编辑治疗艾滋病人体临床试验

近日，宣布其基于基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。

公司表示基于基因编辑技术的疗法则有望取代当前的抗逆转录病毒疗法，实现对艾滋病的“彻底治愈”。

2020年11月，美国天普大学和内布拉斯加大学医学中心的研究人员在期刊上发表研究论文。成功地在非人灵长类动物的基因组中编辑并清除了与HIV密切相关的SIV-a病毒。这一突破也使得人类比以往任何时候都更接近于开发出彻底治愈艾滋病的方法。

这项研究突破已经非常接近临床研究，意味着人类已经找到了有望彻底终结艾滋病噩梦的新方法。

公司获得了天普大学的授权进行临床研究开发，FDA也已经批准了其人体临床试验。

众所周知，-Cas9基因编辑能够精准地对DNA双链进行切割，导致DNA双链断裂，我们可以通过-Cas9对已经整合到人体染色体中的HIV病毒基因组进行切割。但是，如果只切割一个位点，那么它们很容易进行修复，而且容易导致被切割位点附近发生基因变异。该疗法则使用了多次切割，以彻底打碎HIV病毒基因组，从而实现对HIV病毒的彻底清除。

公司的研发管线

除此之外，其开发的一种基于mRNA的实验性艾滋病疫苗被证实可以触发猴子中针对HIV样病毒的中和抗体的产生，据悉，公司的方法与以往的艾滋病疫苗不同，是通过产生针对病毒的广泛中和抗体，来防止HIV病毒进入细胞。

参考资料：

文章参考:生物世界