9月12日，《新英格兰医学杂志》在线发表了“以基因编辑技术之长，补‘柏林病人’之短”的探索——北京大学生命科学学院邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授、首都医科大学附属佑安医院吴昊教授等团队合作，利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因，并将编辑后的干细胞移植到HIV(艾滋病病毒)感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果，这在世界上尚属首次。
患者与著名的“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病，治疗方案同是造血干细胞移植;不同的是，前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞，而后者的突变天然拥有。
2019年3月6日，来自英国伦敦大学学院、剑桥大学等处的科学家报告世界上第二例经干细胞移植后HIV-1感染得以缓解的病例，也称为“伦敦病人”。患者的病情已经缓解，但是作者提醒，要说患者的艾滋病已经“被治愈”还为时尚早。
基因编辑的造血干细胞移植流程图
CCR5为何方神圣？
HIV病毒之所以能够摧毁人体的免疫力，因为它能感染免疫系统中十分重要的CD4＋T淋巴细胞。绝大多数HIV入侵免疫细胞的过程中，需要借助CD4＋T淋巴细胞表面的两种“路标”蛋白来引路，一种是CD4，另一种就是CCR5。也有少数HIV入侵需要的第二种蛋白是CXCR4而非CCR5。
研究发现大概1%的白人天生对艾滋病免疫。此前的研究发现，这1%的白人缺失CCR5，对多数HIV病毒来说，也就失去了进攻CD4的“路标”，导致HIV在这些人体内不能被复制。
基因编辑的造血干细胞能够在患者体内存活并从“少数外来者”繁衍为“绝对多数的原住民”，是治愈艾滋病的关键。
这项研究成果证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的，并且能够存活下来，甚至有可能‘逆境繁衍’。
“经过基因编辑的T细胞体现了更强的抗敌能力”
进行了基因编辑的干细胞能否存活是研究者们担心的问题。邓宏魁解释，干细胞进入新环境其实很脆弱，患者进行了清髓，如果基因编辑后的干细胞难以在体内存活，那么患者的生命会有危险。
因此，保险的方法是“兼有”，同时输入编辑的细胞和未经编辑的细胞。
但保险的方法往往不是最有效的方法。陪伴进入的未编辑细胞可能阻碍编辑细胞发挥最大效能，例如产生竞争，“由于干细胞竞争性定植的原因，体内检查到的基因编辑效率会相应下降。”邓宏魁说。
”
未编辑细胞还有可能助长病毒攻势，抗艾滋病用药暂停期间病毒反弹，有可能是因为未经基因的CD4+T细胞(干细胞分化而来)为病毒的复制和反弹提供了场所。
最终，为了最大程度上保证患者利益、临床安全，团队选择了最保险的方案，确保白血病治疗。最终的结果令研究团队欣慰，在一同面临劲敌HIV时，经过基因编辑的T细胞体现了更强的抗敌能力，在T细胞总数量占比上从2.96%增加到4.39%，相当于提高了1.5倍。
使用8种“剪刀”,提效率、防脱靶
基因编辑技术的编辑效率和脱靶效应，一直羁绊它迈向临床。“造血干细胞多处于‘静息态’，本身是很难处理的，对于其他干细胞适用的基因编辑手段，对它可能不管用。”
团队尝试了8种导入“剪刀”的转染方法，采用缩短编辑时间、引入配对的向导RNA策略等，探索提高编辑效率、降低脱靶效率的方法。在真正的患者体内，这些技术方案经受住了考验。基因编辑在持续性、脱靶性、有效性方面可以接受临床检验。
尽管基因编辑效率是17.8%，但由于与未编辑细胞同时输注，体内的编辑细胞占比徘徊在5%—8%。与“柏林病人”使用的天然CCR5突变100%的干细胞相比，5%—8%显得有些势单力薄，无论是输入策略还是基因编辑效率，都是未来需要调整和努力的方向。
“未来可以考虑单纯移植经过编辑的干细胞，从而提高编辑后的干细胞的植入。”邓宏魁说，此次研究验证了安全性、可行性，但仍需大幅提高基因编辑的效率，以提高有效性。
邓宏魁
自1981年美国发现首例艾滋病开始，人类开始了长达近40年的艾滋攻坚战。但这种人类免疫缺陷病毒因其变异极其迅速，难以生产特异性疫苗，因此顶级专家也束手无策。邓宏魁表示：近几年基因编辑技术不断发展，相信很快就会有安全且更高效率的基因编辑技术体系被开发出来。现有方法的优化也会多方面提高效率。未来，当基因编辑后的造血干细胞能够产生足够多的带有突变的T细胞抵御HIV时，通过一次治疗便可获得持久性疗效。
虽然和基因编辑婴儿事件基于相同的治疗原理，即基于CCR5这一靶点，用来预防HIV同T细胞结合，进而阻止HIV对人体免疫系统的破坏，但此次研究是治疗性临床试验，同时该研究在成人身上的体细胞中进行，避免了胚胎基因编辑的伦理争议。
前面提到，这篇研究论文的共同通讯作者共有三位，分别为北大邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授及北京佑安医院吴昊教授。邓宏魁是CCR5的发现者，其在纽约大学从事博士后研究时发现了CC-CKR-5（即CCR5），成为此领域的开山前辈。徐磊和王军博士、博士生刘宇林和谢良福是论文的共同一作。
该研究的共同通讯作者陈虎教授是中国造血干细胞领域的优秀人物，全军造血干细胞移植中心主任、国家科技进步一等奖获得者、中国科学院院士候选人，在此研究中起到关键的作用，不幸的是陈虎教授在此论文修订期间英年早逝。
攻克艾滋病是陈虎一大未完成心愿。此前他曾有言，只有以最快的速度把现代文明成果应用在病人身上，病人才有可能摆脱死神的纠缠。
外媒评价道：“这一研究暗示基因编辑技术似乎有能力进行安全、有效、精确的DNA改变。”